El hospital La Princesa inicia ensayo en fase II para detener la muerte celular en pacientes con ELA
2026-03-19 - 20:10
La investigación clínica abre la vía a un posible tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). El hospital La Princesa trabaja en un ensayo sobre un potencial fármaco que restaura la función de la proteína responsable del daño del sistema nervioso y de las barreras que impiden la adecuada trasmisión de las señales a los músculos del cuerpo. La eficacia de este tratamiento también podría frenar el avance de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de sus pacientes, reduciendo o paralizando el deterioro progresivo. La fase dos del estudio arrancará en enero del próximo año, donde se probará por primera vez en humanos. El objetivo del tratamiento es restaurar la función de TDP-43. La alteración de esta proteína por la ELA es la causante de la muerte de las motoneuronas. Este grupo de células es el encargado de conectar las señales del cerebro con la médula espinal y los músculos. Su destrucción progresiva está relacionada con el deterioro físico de estos pacientes. Desde la Unidad de Ensayos Clínicos de La Paz prueban el fármaco AP-2 como agente capaz de restaurar el normal funcionamiento proteico. "Hasta ahora ha logrado revertir la anomalía de TDP-43, restaurando así su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos", han informado desde la Comunidad de Madrid al dar a conocer este avance. El fármaco todavía tiene que ser probado en humanos, aunque los resultados actuales son prometedores. Este paso se dará en enero, tras haber conseguido ya el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y superar la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). Así, un grupo de 75 voluntarios sanos recibirá esta terapia farmacológica para analizar los efectos secundarios, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo. De forma progresiva, los integrantes del estudio recibirán distintos niveles de dosis de AP-2. "Cada escalado se realiza únicamente tras confirmar la seguridad en la cohorte de pacientes previa, garantizando así la protección de los participantes y permitiendo establecer las bases de seguridad necesarias para su futura evaluación en enfermos con ELA", han detallado desde la Consejería de Sanidad. Aunque la investigación aún deberá avanzar en el tiempo y afianzar los resultados, por medio de esta terapia se "podría frenar el avance de la Esclerosis Lateral Amiotrófica". La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que corta de manera progresiva las señales entre el celebro y el resto del cuerpo, lo que provoca con el tiempo pérdida de fuerza muscular y en último término parálisis, aunque las funciones cognitivas, por lo general, no se ven afectadas. Si la administración de este fármaco consigue detener la destrucción de las células responsables de estas conexiones, el deterioro podría frenarse. En la actualidad la Esclerosis Lateral Amiotrófica no tiene cura y su progresión suele ser rápida, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años tras el diagnóstico. Alrededor de 4.500 personas tienen ELA en España y al año se registran unos 1.000 nuevos casos. "El inicio de este ensayo refuerza el compromiso de la sanidad pública madrileña con la innovación biomédica, la excelencia investigadora y el desarrollo de terapias avanzadas, situando a sus centros hospitalarios públicos en la vanguardia de la investigación clínica en España, y especialmente en el ámbito de los First in Human", han destacado desde la Comunidad de Madrid al difundir la información. En línea con avanzar en el estudio de nuevas terapias, la Consejería de Sanidad tiene en mente iniciar proyectos para la producción local de terapias avanzadas como las CAR-T para tratar el cáncer estimulando el sistema inmunitario del paciente, entre otras.