España financió 20 medicamentos huérfanos en 2025, tres más que el año anterior
2026-01-26 - 12:09
Este 2025 pasado, España financió un total de 20 medicamentos huérfanos para enfermedades raras, superando en tres el número de 2024. Es además la segunda cifra más elevada desde 2020 sólo por detrás del año 2023, en el que se financiaron 21. Así se desprende del Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, publicado este lunes por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), que analiza la situación de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España a través de datos de diversas fuentes públicas europeas y españolas a fecha de 31 de diciembre de 2025. España financia el 66% de los autorizados en la UE Los medicamentos huérfanos son fármacos que se investigan para el tratamiento o la prevención de enfermedades raras (afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas) pero que por el escaso número de pacientes al que benefician no generan suficiente beneficio económico para las compañías farmacéuticas, lo que lleva a que su desarrollo pueda detenerse. Así, el informe revela que el número de medicamentos huérfanos financiados en España el año pasado constituye la segunda cifra más alta desde 2020, sólo superada por el máximo histórico en 2023 (21). Además, en los últimos tres años se han financiado 58 tratamientos para enfermedades raras, frente a los 28 que recibieron financiación entre 2020 y 2022. Según destaca el documento, "los datos muestran una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España, lo que refleja el compromiso de la industria farmacéutica y de todos los agentes del sector con las personas que conviven con una enfermedad rara. Sin embargo, aún persisten retos importantes en términos de financiación, tiempos de espera y llegada de la innovación a España". Por ello, los autores consideran necesario "seguir avanzando hacia un sistema que garantice un acceso a estos fármacos más ágil, predecible y homogéneo para todos los pacientes, especialmente para aquellos que no cuentan con otra alternativa terapéutica". Otro dato interesante es que España, que cuenta en su cartera ya con un total de 103 medicamentos con designación huérfana, financia el 66% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea (156). Esta proporción ha crecido en 8 puntos porcentuales respecto al año anterior. Otra cuestión importante es la financiación en 2025 de dos terapias avanzadas para el tratamiento de enfermedades raras, un hito que reafirma el cambio de tendencia que se inició en 2024 después de que en 2022 y 2023 no se financiase ninguna. Actualmente, las terapias avanzadas que cuentan con autorización en Europa son ya 15, de las que 9 están financiadas por el sistema público español y 14 disponen ya de código nacional.